유전자 가위

영국과 마찬가지로 유럽에서도 케스게비의 잠재적 승인은 ‘조건부’로 이루어지는데 이는 추가 테스트를 통해 약물의 효능이 확인될 경우에만 승인될 수 있다는 의미이다.

유럽 규제 당국을 만족시키기 위해 버텍스와 크리스퍼는 2026년 8월까지 현재 진행 중인 중추적 임상시험의 결과와 장기 추적 연구결과 등을 제출해야 한다. 치료받은 환자들은 최대 15년 동안 추적 관찰돼 장기 효과와 안전성을 평가받게 된다. 또한 버텍스와 크리스퍼는 환자 레지스트리 데이터를 기반으로 한 연구 결과도 제출해야 한다.

이와는 별도로 위원회는 바이오젠의 희귀질환인 프리드리히 운동실조증 치료제인 ‘스카이클리어스’(Skyclarys)의 승인을 권고했다.

바이오젠은 이 치료제가 핵심 사업의 매출 감소를 상쇄하는 데 도움이 될 것으로 보고 73억 달러에 달하는 리아타 파마슈티컬스 인수를 통해 이 약을 인수했다. 그러나 당시 유럽에서 스카이클리어스의 운명은 불확실했다. 미국에서는 리아타와 미국 식품의약국(FDA) 간의 수 년간의 우여곡절 끝에 지난 3월 승인됐다.