브리지바이오 파마 ‘비욘트라’(아코라미디스) 상반기 발매

미국 캘리포니아州 팰러앨토에 소재한 유전성 질환‧암 치료제 개발 전문 제약기업 브리지바이오 파마社(BridgeBio Pharma)는 심근병증 동반 트랜스티레틴(TTR) 매개 아밀로이드증(ATTR-CM) ‘비욘트라’(Beyonttra: 아코라미디스)가 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 11일 공표했다.

‘비욘트라’는 심근병증 동반 성인 정상형(wild-type) 또는 변이형(variant) 트랜스티레틴 단백질 매개 아밀로이드증 환자들을 위한 치료제로 허가를 취득한 것이다.

‘비욘트라’는 90% 이상 거의 완전한 선택적 저분자 경구용 트랜스티레틴 단백질 안정화제의 일종이다.

심근병증 동반 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증은 치명적인 진행성 질환의 일종으로 침윤성, 제한성 심근병증을 동반하는 데다 심부전으로 진행될 수 있는 것으로 알려져 있다.

‘비욘트라’는 바이엘社가 EU에서 발매활동을 맡게 된다.

영국 유니버시티 칼리지 런던 의과대학 부설 국립아밀로이드증센터의 마리아나 폰타나 교수는 “심근병증 동반 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증이 치료하지 않은 채 방치할 경우 빠르게 진행되면서 취약한 예후를 나타내는 증상이어서 치료를 개시한 후 3개월여 만에 총 사망률과 심혈관계 관련 입원률을 낮추는 데 개선된 유익성이 입증된 ‘비욘트라’가 이번에 허가를 취득한 것은 환자들을 위해 대단히 중요한 성취가 이루어진 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

폰타나 교수는 뒤이어 “EU 각국의 심근병증 동반 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 환자들이 또 하나의 치료대안을 확보할 수 있게 된 것을 기쁘게 받아들인다”고 덧붙였다.

EU 집행위는 본임상 3상 ‘ATTRibute-CM 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘비욘트라’의 발매를 승인한 것이다.

이 시험에서 비욘트라‘는 심혈관계에 확실한 유익성을 나타낸 것으로 입증됐다.

‘ATTRibute-CM 시험’에는 정상형 또는 변이형 증후성 심근병증 동반 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 환자 총 632명이 피험자로 참여해 무작위 분류를 거쳐 30개월 동안 ‘비욘트라’ 또는 플라시보를 복용했다.

시험결과를 보면 30개월차에 평가했을 때 심혈관계 관련 입원이 괄목할 만하게 감소한 데다 생존률이 개선되었고, 기능적 역량 및 삶의 질이 보존된 것으로 나타나는 등 일차적 시험목표가 충족된 것으로 분석됐다.

브리지바이오 파마社의 조나산 폭스 심대사계 담당 최고 의학책임자는 “EU에서 ‘비욘트라’가 발매를 승인받은 것이 심근병증 동반 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 환자들을 위해 괄목할 만한 진전이 이루어졌음을 의미하는 것”이라면서 “환자들이 새로운 질환조절제를 절실히 필요로 해 왔기 때문”이라고 말했다.

폭스 최고 의학책임자는 “우리의 제휴선인 바이엘 측과 함께 EU 각국의 심근병증 동반 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 환자들을 위해 기여할 새로운 기회를 놓치지 않을 것”이라고 덧붙이기도 했다.

허가를 취득함에 따라 바이엘 측은 사반기 중으로 ‘비욘트라’를 발매한다는 방침이다.

‘비욘트라’는 미국시장의 경우 지난해 11월 ‘아트루비’(Attruby) 상품명으로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.

‘아트루비’의 상표 표기내용 가운데는 거의 완전한 트랜스티레틴 단백질 안정화제라는 표현이 삽입되어 있다.

지난달 13일 현재 보고된 내용에 따르면 브리지바이오 파마 측은 미국에서 발매를 승인받은 후 248명의 의사들에 의해 430명의 환자들에게 이미 처방전이 발급된 것으로 나타나 상업적인 측면에서 상당한 성과를 거두고 있는 것으로 나타났다.

한편 브리지바이오 파마와 바이엘 양사는 지난해 3월 아코라미디스와 관련한 협력관계를 구축한 바 있다.

이에 따라 바이엘 측이 EU에서 발매를 진행할 수 있는 독점적 전권을 확보했다.

라이센스 제휴가 성사될 당시 브리지바이오 파마는 허가를 취득한 시점에서 7,500만 달러의 성과금을 지급키로 했다.

브리지바이오 파마는 이와 함께 허가취득 후 발매에 돌입했을 때 30% 초반대에서 시작되는 매출액 단계별 로열티를 건네기로 했다.

현재 아코라미디스는 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)와 브라질 보건규제국(ANVISA)에서 허가심사가 진행 중이다.