이엔셀이 기존 협력해오던 글로벌 제약사와 CAR-T 반제품 공급을 위한 추가 계약 수주에 성공하는 쾌거를 올렸다. 여기서 글로벌 제약사는 세계적인 다국적인 글로벌 빅파마이다. 더욱이 고무적인 사실은 CAR-T 임상을 추진하는 새로운 글로벌 빅파마들로부터 반제품 공급에 대한 문의가 꾸준히 이루어지고 있다.
해당 글로벌 제약사와는 2021년부터 현재까지 2건의 CAR-T 임상시험을 위한 반제품 공급을 완료했다. 그간 쌓아온 양사 간의 신뢰를 바탕으로 이달 21일 세 번째 프로젝트를 추가로 수주했다.
27일 바이오업계에 따르면 이엔셀은 글로벌 빅파마들의 키메라항원수용체(CAR)-티(T) 치료제의 국내 반제품 생산을 담당하고 있다. 이엔셀은 총 17개사 33개의 프로젝트를 수주했다. 세포·유전자치료제시장 규모는 올해 40조원에서 2030년 약 180조원 규모로 급성장할 것으로 전망된다.
여기에 더해 이번에 글로벌 빅파마의 CAR-T 반제품 세 번째 프로젝트를 추가로 수주하는 성과를 냈다.
이엔셀 측은 "장기간의 협력 과정을 통해서 글로벌 제약사가 이엔셀의 GMP 생산과 관리 수준을 확인하고 이를 인정했기 때문에 추가 수주가 자연스럽게 이어질 수 있었던 것 같다"며 "한국에서 CAR-T 임상을 추진하는 새로운 글로벌 제약사들로부터 반제품 공급에 대한 문의가 꾸준히 이루어지고 있다"고 강조했다.
이엔셀은 삼성서울병원과 함께 2021년 국내 최초로 임상시험을 위한 CAR-T 반제품 생산을 수주해 서비스를 시작했다. 현재는 복수의 글로벌 빅파마들에 CAR-T 반제품 공급을 진행하고 있는 것으로 알려져 있다.
이엔셀 측은 "올해 11월까지 임상시험 혹은 상업화 물질 생산을 위한 CAR-T 반제품 생산을 총 195건을 진행했다"며 "올해 12월까지 누적 200건 달성을 앞두고 있다"고 설명했다.
삼성서울병원과 전략 파트너로서 CAR-T 치료뿐만 아니라, 신약 개발부터 환자 투여 단계까지 CGT 전주기에 대한 협력 체계를 구축하고, 세포 유전자치료제(CGT) 신약 개발 관련 국가 과제 3건을 공동 수주하는 등 긴밀한 협력을 통해 시너지를 극대화하고 있다.
이엔셀은 다품목 CGT GMP 플랫폼 핵심기술을 기반으로 국내·외 제약사를 포함한 17개사와 33건의 프로젝트를 통해 2023년 기준 누적 매출 242억 원, 누적 수주 금액 380억 원을 기록했다고 회사 측은 전했다.
이엔셀의 지난해 매출은 전년 대비 43% 증가한 105억 원 수준이다. 위탁개발 생산 매출은 줄기세포, 면역세포(CAR-T 치료제/ NK 치료제/ T 세포치료제 등), 아데노연관바이러스(AAV), 엑소좀 등 골고루 분포돼 있다.
SK증권은 최근 이엔셀 보고서를 내고 CMO 사업을 통해 1차 성장을 달성하고 임상을 진행 중인 3종의 줄기세포 신약 개발 사업을 통해 큰 폭의 실적을 쌓아갈 것으로 진단했다.
허선재 SK증권 연구원은 "CMO 사업은 현재 고성장중인 국내외 CGT치료제 시장 성장과 궤를 함께 할 것으로 판단된다"며 "글로벌 빅파마와 바이오벤처는 기존의 치료 방법으로는 해결하기 어려운 유전적 질환, 암, 자가면역질환 등을 근본적으로 치료할 수 있는 CGT 시장에 앞다퉈 진출하고 있다"고 강조했다.
또한 "글로벌 CGT시장 규모는 올해 40조원에서 2030년에는 약 180조원 규모로 성장할 것"이라며 "CGT는 초고가 약으로 대량 생산이 어렵고 제조 비용 또한 높기 때문에 아웃소싱 비중이 80% 이상일 것"이라고 덧붙였다.
허 연구원은 "이엔셀은 노바티스와 얀센의 CAR-T 치료제 '킴리아'와 '카빅티'의 국내 반제품 생산을 담당한다"며 "총 17개 사의 33개의 프로젝트를 수주해 충분한 레퍼런스를 쌓았다"고 분석했다. 아울러 "신규 수주와 기존 수주 건의 임상단계 진척에 따라 성장할 것"이라며 "올해 상반기 기준 수주잔고는 140억원으로 올 4분기에 신규 수주가 집중될 것"이라고 기대했다.
이어 허 연구원은 "현재 희귀 근육 질환 3종 신약 파이프라인을 보유 중"이라며 "임상 스케줄이 가장 앞서있는 샤르코-마리-투스(CMT) 파이프라인에 주목하면 좋을 것"이라고 설명했다.
이엔셀 측 삼성서울병원(시험 책임자: 신경과 최병옥 교수)과 진행 중인 샤르코마리투스병(CMT) 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제의 반복 투여 임상에서 저용량 군의 안전성을 확인했다고 밝힌 상태다. CMT는 이건희 전 삼성그룹 회장과 큰조카인 이재현 CJ그룹 회장이 앓아 많이 알려진 희귀 유전질환이다. 유전자 이상으로 말초 신경세포를 둘러싼 막(슈반세포)이 손상되면서 온몸의 근육이 위축돼 힘이 약해지고 손발에 변형이 생긴다. 세계적으로 300만 명이 앓고 있지만 개발된 치료제가 없다.
EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT(ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제로, 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다. 이 치료제는 손상된 근육과 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 근육과 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다.
이번 임상시험은 EN001을 저용량과 고용량으로 반복 투여해 적정 치료 용량을 결정하는 동시에, 탐색적 치료의 효과를 평가하기 위해 진행됐다. 주요 평가 항목으로는 CMT 환자의 중증도를 평가하는 신경병 척도(CMTNSv2), 기능 장애 척도(Functional Disability Scale, FDS), 전반적 신경장애 한계 척도(Overall Neuropathy Limitation Scale, ONLS) 등이 사용됐다.
반복 투여 임상시험에서 저용량 군은 단회 투여 임상시험의 저용량 군보다 2.5배 높은 용량으로 투여됐다. 저용량 군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후, 8주 시점에 용량제한독성(dose limiting toxicity, DLT)을 평가했다. 평가 결과, 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았으며, 중대한 이상 사례 및 주입 관련 반응도 발생하지 않았다. 이는 EN001의 안전성이 다시 한번 확인된 결과로 평가된다.
